Lees voor
   

ZIZOZ ondersteunt opnieuw onderzoeken naar gentherapie

Velen hebben in de afgelopen jaren geld gedoneerd aan ZIZOZ om haar doel (het financieel ondersteunen van een trial gentherapie op mensen met de oogziekte Choroïderemie) mede mogelijk te maken.

Het is allemaal begonnen met de tandemtocht in 2012 naar de Paralympics in Londen met als prachtig resultaat € 50.000, dat aan twee verschillende wetenschappelijke doelen is besteed, eentje voor de gentherapie in Engeland naar Choroïderemie, en de tweede naar Labor in Nijmegen. Daarna heeft ZIZOZ verschillende evenementen georganiseerd, soms alleen met het doel om de wereld van blinden/slechtzienden en zienden dichter bij elkaar te brengen (bijvoorbeeld leuke tandemtochten in Friesland en op de Veluwe) en soms om datzelfde doel te combineren met het inzamelen van geld (zoals de succesvolle Benefietavonden in Nunspeet). Daarnaast hebben verschillende andere organisaties ZIZOZ financieel ondersteund, zoals bijvoorbeeld de Heeren van Nunspeet en de voetbalvereniging Nunspeet.

Medio april 2015 had ZIZOZ (na aftrek van de kosten van evenementen en bestuur) € 11.000 aan saldo om aan de onderzoeken te kunnen doneren. Dankzij een gulle gift van € 5.000 van een niet nader bij naam te noemen organisatie (de gever heeft gevraagd om anonimiteit) kunnen we nu dankzij uw gulle bijdragen € 16.000 ter beschikking stellen aan de onderzoeken. Daar zijn we natuurlijk heel blij mee.

Hoe gaat het met de onderzoeken in Engeland?

ZIZOZ voorzitter Paul van Renselaar en oud bestuurslid Karin van Renselaar zijn naar Engeland geweest om zich op de hoogte te stellen van de stand van zaken. Zij bezochten Robert MacLaren van het oogziekenhuis in Oxford en onderzoeker Tanya Tolmachova.

Robert MacLaren is oogarts en focust zich op de gentherapie voor Choroïderemie. ZIZOZ heeft zijn trial eerder gesubsidieerd.

De gentherapie bestaat uit het toedienen van gezonde oogcellen met een goed werkend Choroïderemie gen in het oog. Hierdoor blijven de op dat moment nog functionerende oogcellen in de patiënt stabiel en gaan niet meer achteruit. Ook oogcellen die al in een degenererende fase zijn, maar nog niet afgestorven zijn, zullen herstellen en niet meer achteruitgaan.

De eerste testfase is inmiddels afgerond. 9 patiënten die bijna blind zijn, zijn behandeld. Bij alle negen patiënten werd het zicht stabiel en enkelen hadden zelfs een verbetering van hun zicht. Een erg hoopvol resultaat dus.

De tweede testfase wordt nu in meerdere landen gestart (Duitsland en Canada en mogelijk nog enkele landen). Ook Robert MacLaren gaat in Oxford door met de trial. De artsen die de gentherapie in andere landen gaan toepassen zijn getraind door Robert MacLaren of hebben genoeg ervaring om deze unieke en ingewikkelde ingreep bij patiënten te kunnen doen.

In de tweede fase worden patiënten met verschillende ziektebeelden geïnjecteerd en wordt vastgesteld hoeveel geïnjecteerd moet worden. Belangrijk is, dat patiënten in beide ogen ongeveer evenveel zicht hebben, omdat één oog geïnjecteerd wordt en het andere niet, zodat dat als controleoog gebruikt kan worden. Deze fase zal ongeveer 3 - 5 jaar in beslag gaan nemen. Dat lijkt lang, maar patiënten moeten worden geïnjecteerd en daarna minimaal 1,5 tot 2 jaar worden gevolgd. Daarnaast speelt mee, dat Europa verbeterpunten voor de trial kan eisen om tot erkenning te komen om behandeling later op te kunnen laten nemen in de zorgverzekering. Bij goedkeuring van de behandeling wordt een keurmerk toegekend, waardoor zorgverzekeraars dit kunnen vergoeden. Omdat Europa een van de strengste eisen stelt wereldwijd, wordt verwacht dat de rest van de wereld hierna snel zal volgen.

Op dit moment wordt de trial in Engeland gefinancierd door een farmaceutisch bedrijf en de Engelse overheid. Deze twee partijen hebben daartoe mede besloten omdat er vanuit Engeland én door ZIZOZ (wat voor Engeland buitenlandse aandacht is) veel aandacht is gekomen en geld is opgehaald. MacLaren is ZIZOZ daar erg dankbaar voor. Het doet er dus toe, dat ZIZOZ financieel heeft bijgedragen, hoewel de hoogte van het bedrag beperkt is in relatie tot het totaal aan benodigde middelen.

Tanya Tolmachova doet al bijna 15 jaar onderzoek aan het Imperial College in London naar Choroïderemie en is mede debet aan het laten slagen van de gentherapie in het laboratorium. Zij heeft op dit moment een drietal onderzoeken lopen.

Het eerste onderzoek werkt aan een verbetering van de huidige gentherapie. Dit onderzoek gaat ervoor zorgen dat de behandeling voor gentherapie veiliger wordt en dat het middel waarmee de gentherapie wordt toegediend minder instabiel is.

Het tweede onderzoek richt zich op het oplossen van de oogziekte bij de kern. Ieder mens heeft in zijn lichaam vele cellen, waaronder Choroïderemie cellen en daarmee vergelijkbare cellen. Die cellen komen niet alleen in het oog voor, maar ook in bijvoorbeeld in hart, nieren, lever e.d.  

Bij gezonde mensen wordt een eventueel tekort aan door de Choroïderemie cel aangemaakte stoffen opgevangen door de andere vergelijkbare cel. Choroïderemie patiënten hebben echter in het oog zeer weinig vergelijkbare Choroïderemie cellen. Tanya wil onderzoeken of het mogelijk is om vergelijkbare Choroïderemie cellen uit andere delen van het lichaam van een Choroïderemie patiënt toe te voegen aan het oog, zodat een tekort alsnog kan worden opgevangen.

Stap 1 is onderzoeken in het laboratorium of deze methode daadwerkelijk werkt. Stap 2 is te kijken hoe deze methode kan worden toegepast op mensen, bijvoorbeeld door het slikken van tabletten. De gedachte is, dat op deze wijze de ziekte permanent opgelost zou kunnen worden en wel op een zeer veilige manier.

Het laatste onderzoek is het meest fundamentele maar ook meest complexe onderzoek.  Het richt zich op de bron van oogziekteveroorzaker. Vele oogziektes blijken voort te komen uit dezelfde bron en zouden dus op dezelfde manier behandeld kunnen worden. Het oog bestaat uit meerdere lagen, op de onderste laag worden voedingsstoffen zoals mineralen, eiwitten en dergelijke doorgegeven aan de cellen in het oog. Bij vele oogziektes gaat bij het doorgeven van de voedingsstoffen iets mis. Bij de ene oogziekte zijn dit eiwitten, bij de andere wordt er helemaal niets doorgegeven. Met dit derde onderzoek wordt getracht om te begrijpen hoe dit deel van het oog werkt; hoe geeft een gezond oog precies de juiste hoeveelheid voedingsstoffen door en waarom gaat dat bij bepaalde oogziektes dan verkeerd? Als er een verband gevonden zou worden, bestaat er ook een grotere kans om dit deel van het oog te beïnvloeden met toekomstige behandelingen. Het mooist zou zijn als de werking van dit deel van het oog gereguleerd kan worden waardoor voor alle ziektes die aangetast worden door een incorrecte werking van dit deel van het oog, een oplossing in beeld komt.

Voor al deze onderzoeken is binnenkort geen geld meer. Na 1 januari 2016 heeft Tanya tenminste £ 7.000 per maand nodig om door te kunnen gaan, iets waar we als stichting ZIZOZ graag een bijdrage aan willen leveren. Tanya zou graag in elk geval het laatst genoemde onderzoek willen continueren; ze heeft daarvoor nog tot het einde van het jaar geld.

Geconcludeerd kan worden dat het goed gaat met de onderzoeken en dat veel vorderingen zijn gemaakt. Maar ook dat er nog heel veel gedaan moet worden om Choroïderemie definitief onder de knie te krijgen.

Stichting ZIZOZ wil zich daar graag voor inzetten. Door nu € 16.000 te doneren aan het derde onderzoek van Tanya. Wij hebben dat bedrag inmiddels toegezegd.

ZIZOZ is, zoals bekend, aan het nadenken over goede manieren om opnieuw geld bij elkaar te krijgen. Daarover berichten we in het najaar.

Jaarrekening 2016 staat online

Beste Lezer   Ieder jaar zijn Stichting verplicht om hun jaarrekening over het afgelopen jaar publiekelijk toegankelijk te maken. Hierbij presenteren wij u bijgaand de jaarrekening...

Lees meer
 

Om uw tweet op deze website te kunnen tonen moet u tweet eindigen op #zizoz