Lees voor
   

Bezoek aan Engeland

Van 31 maart tot 3 april 2016 zijn voorzitter Paul van Renselaar en bestuurslid Sandra Foppen naar Engeland geweest. Zij bezochten Robert MacLaren, de arts die de clinical trial naar gentherapie voor Choroïderemie uitvoert en Tanya Tolmachova, een gepassioneerd onderzoeker die er mede voor heeft gezorgd dat het onderzoek naar gentherapie voor Choroïderemie in het laboratorium slaagde en daarmee de weg heeft vrijgemaakt voor de clinical trial.

Ook hebben Paul en Sandra een ontmoeting gehad met Emma Salisbury en Dot Grindley, moeder en grootmoeder van Tommy, die Choroïderemie heeft. Emma en Dot hebben in de afgelopen jaren met vele spectaculaire acties meer dan 500.000 pond opgehaald om onderzoeken, onder meer die van Robert MacLaren, financieel mogelijk te maken. Mede dankzij hun inspanningen hebben de onderzoekers grote successen en voortgang kunnen boeken.

Ook ZIZOZ heeft een belangrijke bijdrage geleverd aan het financieel mogelijk maken van de door MacLaren uitgevoerde clinical trial. In totaal heeft ZIZOZ dankzij de bijdragen van sponsoren en donateurs circa € 50.000 aan zijn onderzoek bij kunnen dragen.

Onderzoek naar gentherapie van Robert MacLaren

De eerste en belangrijkste reden voor een bezoek aan Robert MacLaren was het verkrijgen van informatie over de actuele stand van zaken rondom de clinical trial.

Fase 1 is succesvol afgerond. Deze fase heeft zich vooral gefocust op de vraag of de behandeling zoals getest in een laboratorium überhaupt toegepast kan worden op mensen. Dat is in deze fase voor het gebeurd; patiënten hebben een injectie gehad en de werking is getest. Met positief resultaat.

Nu bevindt de trial zich in fase 2, waarin op een veel grotere groep mensen getest wordt en waarin de operatie en het effect van het medicijn worden geperfectioneerd. Deze fase vindt in veel meer landen plaats, zoals Canada, de VS (Miami), Engeland (Oxford) en Duitsland (Teubingen).  Wellicht volgen nog meer landen. Deze fase zal naar verwachting ruim 2 jaar duren en zal dan in 2017 worden afgerond.

Testfase 3 bestaat uit de afronding van de onderzoeken en het verkrijgen van goedkeuring van de behandeling, waardoor de gentherapie door de zorgverzekeraars erkend moet gaan worden als reguliere behandeling (en dus ook vanuit de basisverzekering vergoed moet gaan worden). Deze fase loopt gedeeltelijk parallel aan de tweede fase en zal eind dit jaar starten.

Robert Maclaren was erg enthousiast en gaf aan, dat de gentherapie voor Choroïderemie patiënten één van de meest vooruitstrevende behandelingen ter wereld is. En dat met het succesvol volbrengen van deze therapie de weg open ligt om andere oogziekten succesvol te lijf te gaan.

Hij was erg blij met de donaties van ZIZOZ, omdat daarmee internationale aandacht is gekomen voor het belang van deze onderzoeken. Mede hierdoor is het gelukt om overheden te interesseren voor dit type onderzoek en zijn grote bedragen beschikbaar gekomen. De bijdragen van Zizoz hebben er dus toe gedaan! En daar zijn wij natuurlijk erg blij mee.

Paul en Sandra hebben namens ZIZOZ  opnieuw een bedrag van ruim € 14.000 kunnen doneren aan het onderzoek van MacLaren. Met deze bijdrage heeft hij nu voldoende budget om een robotarm aan te schaffen, die het toedienen van het medicijn in het oog veiliger maakt. Dit was nog een belangrijk aandachtspunt om tot een definitieve afronding van het onderzoek te kunnen komen.

MacLaren verwacht, dat de trial met dit tempo en deze positieve ontwikkelingen over circa drie jaar afgerond zal zijn. Daarna moet de behandeling door verzekeringsinstanties worden goedgekeurd, zodat die voor alle Choroïderemie patiënten beschikbaar kan komen.

Emma Salisbury en Dot Grindley

Naast het bezoek van Robert Maclaren hebben Paul en Sandra een uiterst zinvolle ontmoeting gehad met Emma Salisbury en Dot Grindley, twee enthousiastelingen die veel geld bij elkaar hebben gebracht om onderzoeken ter genezing van Choroïderemie mee te kunnen financieren. Vele ideeën tot samenwerking zijn besproken en is er veel kennis en ervaring uitgewisseld. Emma en Dot zijn een goed klankbord voor ons om te bezien aan welke onderzoeken we het beste financieel kunnen bijdragen om het doel – genezing van Choroïderemie – te bereiken. Gezamenlijk kunnen zowel Emma en Dot als ZIZOZ het verschil betekenen en daarom zullen wij contact met deze enthousiaste dames blijven houden.

Tanya Tolmachova

Tenslotte hebben Paul en Sandra uitgebreid contact gehad met Tanya Tolmachova, die na haar succes met het ontwikkelen van gentherapie in het laboratorium niet heeft stil gezeten. Tanya is bezig met een tweetal vervolgonderzoeken. Hierover zullen we in een volgende nieuwsbrief meer over vertellen.

Jaarrekening 2016 staat online

Beste Lezer   Ieder jaar zijn Stichting verplicht om hun jaarrekening over het afgelopen jaar publiekelijk toegankelijk te maken. Hierbij presenteren wij u bijgaand de jaarrekening...

Lees meer
 

Om uw tweet op deze website te kunnen tonen moet u tweet eindigen op #zizoz